Разрабатывается Препарат от Спинальной Мышечной Атрофии (СМА)

1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 Рейтинг 4.50 (1 Голос)

Разрабатывается Препарат от Спинальной Мышечной Атрофии (СМА) Исследователи разрабатывают, и доказывают эффективность нового препарата от спинальной мышечной атрофии

Согласно последним исследованиям, примерно каждый 40-й человек является носителем Гена, который отвечает за спинальную мышечную атрофию (СМА), нейродегенеративное заболевание, которое заставляет мышцы слабеть с течением времени.

Теперь, исследователи из Университета Миссури сделали прорыв в разработке нового соединения, показавшего высокую эффективность на животных моделях.

"Стратегией нашей лаборатории, является использование для борьбы с СМА "пресечение репрессора", сказал Крис Лорсон, исследователь и профессор. "Это очень похоже на чтение книги, но в данном случае, начиная от заключительной главы. Новый СМА терапевтический препарат, точнее антисмысловой олигонуклеотид, ремонтирует экспрессии Гена, затронутые данным заболеванием".

У лиц, пострадавших от СМА, ген позвоночного двигательного нейрона - 1 (SMN1) мутирует, поэтому организму и не хватает способности обрабатывать ключевой белок, который помогает мышечной функции нейронов. Мышцы в области нижних конечностей, как правило, страдают в первую очередь, с последующим поражением мышц верхних конечностей, включая районы вокруг шеи и позвоночника.

К счастью, люди имеют почти идентичную копию, так называемого гена SMN2. Разработанное лекарство позволяет правильно "редактировать" ген SMN2, что позволяет функционировать гену SMN2 в обход дефектного Гена, и управлять белком, который помогает мышечным функциям нейронов.

Данный прорыв и терапевтический препарат уже был запатентован в апреле, а его исследования обнаружили, что чем раньше лечение может быть назначено, тем лучший это дает результат.

У мышей, в исследовании, препарат улучшил выживаемость от 500 до 700 процентов, с 90-процентным улучшением при тяжелых случаях спинальной мышечной атрофии.

Хотя пока нет никакого лечения для СМА - на данный момент, это исследование дает надежду, что оно скоро может быть найдено и эффективно применятся в терапии на людях со спинальной мышечной атрофией.

RSSTwitterRSS на Email

Мы ВКонтакте

Мы на Facebook

Обезжиривание дикоросами

обезжиривание дикоросами

unslim.ru

Капли иридина

Гомеопатические капли, мази, сиропы и пр

pharmimport.ru

Блог Спинальника

О Травме

Позвоночника и

Спинного Мозга

Подробнее

Интересное в Мире

Интересная и Любопытная

Информация в Нашем Мире

И Вокруг Нас

Подробнее

О Великих

О Жизни Великих

Знаменитых Людей

Их Биография

Подробнее